Une avancée majeure pour les patients atteints de syndromes PROS en Europe
Félicitations à Guillaume Canaud et à l’équipe Médecine Translationnelle et Thérapies Ciblées de l’INEM - Institut Necker Enfants Malades pour l’approbation européenne de l’alpelisib dans le traitement des syndromes liés à PIK3CA (PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum, PROS), incluant notamment le syndrome de CLOVES.
Cette autorisation européenne fait suite aux résultats de l’essai clinique EPIK-P3, récemment présentés à Philadelphie par Guillaume Canaud, et représente une étape majeure pour les patients atteints de ces maladies rares caractérisées par une croissance excessive et incontrôlée des tissus.
L’alpelisib avait déjà été approuvé par la FDA aux États-Unis en 2022, à la suite des travaux pionniers menés par l’équipe. Cette nouvelle approbation européenne constitue une reconnaissance importante de plusieurs années de recherche translationnelle et d’efforts cliniques visant à transformer une découverte scientifique en traitement concret pour les patients.
👏 Félicitations à Guillaume Canaud, à son équipe et à l’ensemble des collaborateurs impliqués dans cette avancée majeure pour les maladies rares vasculaires et du développement.