L’objectif principal de notre équipe est l'avancement du traitement de la mucoviscidose. Au cœur de notre recherche se trouve l'exploration de la biogenèse des protéines mal repliées et leur correction, avec un focus sur la protéine CFTR comme système modèle.

La mucoviscidose est une condition génétique résultant de mutations dans le gène du Régulateur de la Conductance Transmembranaire de la Mucoviscidose (CFTR), qui code pour la protéine CFTR. La mutation la plus prévalente, F508del, entraîne un mauvais repliement et un trafic altéré de la protéine CFTR, conduisant à des irrégularités dans le transport d'ions et une inflammation non résolue dans les voies respiratoires. Des thérapies prometteuses ciblant les mutations CFTR ont émergé ces dernières années.

Nos objectifs de recherche sont :

1. Investiguer les mécanismes régissant l'interaction K8 avec les protéines mal repliées (F508del-CFTR et mutant AAT-Z) dans le but de moduler le trafic de ces protéines.
2. Optimiser l'efficacité des agents correcteurs de F508del-CFTR à travers la modélisation moléculaire et les techniques biophysiques pour obtenir un aperçu de la structure 3D dynamique du F508del-CFTR isolé. Nous visons à découvrir les sites de liaison des correcteurs par mutagenèse dirigée et à évaluer leur impact sur la biogenèse et l'activité de F508del-CFTR.
3. Développer des thérapies plus efficaces pour les mutations non-sens en abordant la pathogénèse moléculaire des PTC dans la mucoviscidose.
4. Établir les outils nécessaires pour mettre en œuvre un programme national de thérapie personnalisée pour la mucoviscidose, incluant la création d'une biobanque nationale et la caractérisation de nouveaux biomarqueurs.