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Lundi 5 juillet 2021
GAGNA A. & CH. VAN HECK POUR LES MALADIES INCURABLES - 2021 LAURÉAT

Le "GAGNA A. & CH. VAN HECK POUR LES MALADIES INCURABLES - 2021" a été attribué au professeur Guillaume CANAUD, de l'Hôpital Necker, Université de Paris (France), pour ses contributions à la thérapie d'un spectre de syndromes de surcroissance caractérisés par la présence d'altérations génétiques dans un gène appelé PIK3CA et regroupés sous l'acronyme PROS (PIK3CA-related overgrowth syndrome).
Du point de vue clinique, ces affections sont très diverses et comprennent des malformations de l'arbre vasculaire, du tissu adipeux et de l'os. Du point de vue génétique, elles sont dues à des mutations activatrices d'un gène appelé PIK3CA, qui code pour une molécule (PI3K) régulant la croissance cellulaire. Aucune thérapie n'était disponible pour ces patients, qui devaient souvent subir une chirurgie mutilante.
Sur la base de sa connaissance des mécanismes moléculaires sous-jacents à la maladie, le Dr Canaud a émis l'idée que les inhibiteurs du complexe PI3K, utilisés pour certains types de cancers, pourraient être employés pour ces patients. Les résultats d'un essai pilote sur 19 patients ont indiqué un bénéfice clinique significatif pour tous les patients, avec une amélioration spectaculaire des symptômes.
Cette réussite souligne l'importance des médecins-scientifiques qui s'appuient sur les connaissances relatives au développement d'une maladie pour concevoir de nouvelles stratégies thérapeutiques.

(Communiqué de presse de la FNRS)

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